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肌肉萎缩症为一种因为特殊基因突变所导致的疾病，每三千五百名孩童中就有一位受到此疾病的影响，通常病童在幼年便死亡。

这项基因突变使保护肌肉细胞及避免肌肉耗损所需的化学物质停止制造，有些专家相信，完全取代这项基因或许能减轻疾病的恶化，不过，这些医学研究协会临床科学中心的研究人员采用了一项稍微不同的策略，然而却得到了意想不到的效果。科学家们对于肌肉萎缩症治疗的初步成功感到无比的振奋。

原本科学家们尝试要插入一整段新的基因称为：dystrophin基因，但是问题是这项基因很大，所以反过来科学家们试图让身体忽略这不完美的部分，一旦成功，虽然并没有完全校正问题，但身体确实能正常产生所需的化学物质。

这项技术称为反意义疗法（antisense therapy），将携带小片段基因密码的药物注射进入体内，让这些片段引导细胞去忽略基因突变的部分。

什么是反意义疗法？如果有一项特别的基因为疾病的主要因素，且这项基因序列已知，我们便可以特异性中止此基因的功能。基因主要是由双股DNA所构成，当一项基因被开启，基因便会转录出单股RNA，我们称之为讯息RNA，而这讯息RNA为有意义股，因为此有意义股可继续被转译出氨基酸，进而形成蛋白质；DNA的另外一股则称为反意义股，利用此疾病基因的反意义序列来制作反意义DNA，这些反意义DNA药物便会与疾病基因的讯息RNA结合，使讯息RNA中的遗传密码无法被读取，进而终止造成疾病的蛋白的制造。

初步在老鼠实验中，科学家们利用反意义疗法治疗有类似肌肉萎缩症状的老鼠，确实恢复了dystrophin蛋白的制造，并改善其肌肉功能。

主导此研究的Terrence Partridge教授指出：“反意义疗法提供了许多类似肌肉萎缩症的其他疾病的可能有效治疗方法。不过，此疗法在进行人体试验前，还有许多工作要做，比如说改善目前将反意义药物运送入人体的方法。”

其他的专家们也希望研究出其他形式的基因疗法，有助于治疗这些消耗机体的疾病，另一项研究是由位于美国华盛顿大学医学院的研究团队所进行，他们找到一项取代老鼠dystrophin基因的方法，他们主要利用修饰过的感冒病毒去感染肌肉细胞，一样的，老鼠在接受治疗后确实改善了肌肉的功能。