由于生医学的发展与相关细胞内讯息传递机转逐步被揭开，目前有关新药研发中分子标靶的概念愈形重要。而选择作用的标靶要考虑许多原则，包括在肿瘤细胞中的表现与数量，而通常他们对于癌症的成形也有密切的关联。最近发展的一些药物，包括治疗转移性乳癌的一种新药 TRZ（trastuaumab/herceptin），本身是人类化（humanized），针对 ErbB-2/Her2/neu 生长因子受体作用的单株抗体，以及使用于慢性骨髓性白血病（CML）的新药 Gleevec（Imatinib mesylate），可抑制Bcr/Abl 激?（kinase），这对主要以 Bcr/Abl 转位（translocation）为机转的CML 癌细胞而言具有特异性的疗效。不过临床试验显示 TRZ 对转移性乳癌仍只有 40% 的反应率。造成这种失望结果的主因仍是抗药性，而抗药性的产生原因包括标靶本身结构性的改变或改变标靶与药物本身的结合位（例如：Bcr/Abl对 Gleevac，或 EGFR 对艾瑞莎（Iressa，gefitinib））。
艾瑞莎为对抗非小细胞肺癌（NSCLC）的新一代药物，研究显示，当肿瘤细胞 EGFR基因在不同位置的点突变或缺失时，会造成对艾瑞莎的敏感性增高或反之，抗药性增高。除了基因体的变化外，基因的过度表现也会导致抗药性，例如生长因子受体的讯息传导路径（例如 PI3K-PTEN-AKT axis）。研究显示，Herceptin 对药物的抗性来自于转向 EGRF途径，而这种抗药性可因抑制 PI3k 而降低。此外，艾瑞莎的疗效会因为细胞中过多的AKT而降低。
简言之，抗药性的产生要如何克服仍具有挑战性。而其困难包括：１．存在于细胞遗传物质以及表现上的异质性；２．周边环境的互动与影响肿瘤的表现；３．细胞内复杂多样的讯息传导途径。
四、结语与展望
展望未来癌症化学治疗的前景，分子标靶性治疗扮演重要的角色。利用相关知识于新药研发时也可预先由相关实验了解其克服肿瘤细胞抗药性的潜力。而在临床应用上，由于癌细胞会因各种基因的改变，影响其细胞调控机转而产生抗药性，故探究这些新发展药物在这些调控路径中所发挥的角色对于建立其对抗药性肿瘤的效果预估资料将是十分有用的。当新的抗癌药物问世时，如果我们对于其相关癌生成路径重要因子的调控已有足够的资料，将有助于我们进行相关药物合并治疗与剂量的调整计划，并有效预测其反应。这种学理性的药物研发也将大量降低过去使用尝试错误方法所需耗费的时间与金钱成本，也将抗癌药物的未来发展改进变得更有效率与效果。