何谓横纹肌肉瘤？横纹肌肉瘤是一种恶性肿瘤，主要为肌母细胞无法融合及分化为肌肉，但却无限制生长的现象。横纹肌肉瘤是一种生长在软组织上如：肌肉、神经、血管等等的癌症，最常发生于儿童，约占所有儿童癌病的百分之五至八，通常在十岁前便可诊断出来。最严重型为肺泡型横纹肌肉瘤，通常影响末端的肌肉；另一种最常见型称为胚胎型横纹肌肉瘤，通常发生在头部及颈部及腹腔泌尿生殖系统，也可能发生在眼眶、躯干、消化道、肛门及胸腔内。这种病症状不一，通常视肿瘤生长的位置而定，最常见的明显症状是肿胀，可能在孩子的头、面颊、颈、胸或手脚上出现；也有些症状是鼻和耳出血，而女患者可能有阴道出血现象，若癌长在膀胱附近也可能导致排尿困难。
当染色体上的两项基因PAX3或PAX7与FKHR接触形成PAX3-FKHR或PAX7-FKHR融合基因，即FKHR突变，横纹肌肉瘤于是产生。因此，了解FKHR在肌母细胞中的正常角色，将有助于我们解释FKHR突变为何会造成横纹肌肉瘤。FKHR是一项转录因子，主要调节其他特殊基因的活性，进而控制某特殊细胞过程。FKHR所扮演的角色很广，单视它位于哪个部位而定，这也让科学家们重新重视评估单一转录因子之于细胞的重要性。
科学家们利用许多分生的方法研究FKHR蛋白在不同状况下，于细胞中细胞核与细胞质间移动的情形，他们也研究藉由FKHR蛋白所活化的基因。研究发现，肌母细胞复制时，大部分的FKHR蛋白都出现在细胞质中，这是因为细胞核持续将蛋白送出细胞核至细胞质中；但是，当肌母细胞开始分化，FKHR蛋白自细胞核送出的速率大大降低，这使得FKHR蛋白在细胞核中的浓度提升。‘分化’为原始细胞趋向成熟细胞的一项过程。此时，在肌母细胞核中的FKHR蛋白会结合至DNA上，并进而活化控制细胞与其他肌母细胞融合形成肌肉的能力。
研究人员发现，FKHR在肌母细胞中的调节与在其他不同细胞中相异，在大部分的细胞中，FKHR在面对恶劣环境下的反应为，藉由刺激一系列生化反应而进行细胞凋亡，即程式性细胞死亡过程；然而，当一种称为Akt的酵素，将一磷酸分子结合至FKHR分子上时，这项过程便会被中断；而在肌母细胞分化时，则是由一种不知名的酵素负责将磷酸分子结合至FKHR分子上，这也控制着FKHR的活性与肌母细胞融合的速度。
有趣的是，当肌母细胞中的FKHR浓度下降，这些细胞便不再融合，因此科学家们假设，肌母细胞中的FKHR活性下降，是造成它们无法融合的原因，并会促使这些细胞癌化，发展出横纹肌肉瘤。